遗传性疾病往往都难以治愈，特别是遗传性视网膜疾病，这一疾病是非常罕见的遗传性疾病，往往带走了患者的视力还没有根治的办法，特别是国内相关疾病的患者由于国内对这方面的经验不足，医疗水平较差，更多有经济实力的人开始选择出国看病来把重获光明的希望寄托在海外医疗上。
遗传性视网膜疾病导致的眼部视力受损，是一个罕见的遗传性疾病，虽然发病率不高但是以往没有根治的办法，患者从出生就要接受黑暗的世界，而近日传出针对这一罕见疾病的新的治疗方法，基因治疗方法。这一新的治疗方法不单单对遗传性视网膜病变疾病有重大意义，对整个遗传疾病也是里程碑式的进展。在未来可能会有更对的罕见疾病能够通过基因治疗痊愈。Luxturna不需要根据患者做个性化，可以将RPE65基因的正常拷贝直接递送到视网膜细胞来工作。
Luxturna使用天然存在的腺相关病毒（AAV），这些AAV已经使用重组DNA技术进行了修饰。作为载体将正常人RPE65基因递送至视网膜细胞以恢复视力。Luxturna的安全性和有效性是在有41名患者参加的临床试验中确定的。这些患者从4到44岁。所有参与者都具有双等位基因RPE65突变。在31名患者参与的三期研究中，在一年的时间，与对照组相比，接受Luxturna治疗的患者组在低光照水平下完成视力识别的能力显着提高。如何接受Luxturna治疗，可以通过海外医疗机构联系国外医院进行治疗，治疗周期时间较短一般为6天左右，但是不是所有的视网膜疾病的患者都可以治疗，先在国内进行眼部检查，确认眼部是否具有活的视网膜细胞，此治疗方法费用相较于其他的重症疾病低很多。如果想为视网膜疾病患者带来光明，是一个不错的选择，或者等到此药物引进国内再进行治疗，不过时间不可控制。建议如有经济条件的家庭，出国看病治疗。
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